為“戈謝氏病疾病管理論壇暨思而贊TM上市會(huì)”
作者：梅奧醫(yī)學(xué)翻譯 | 時(shí)間：2020-04-26 11:22:37
戈謝氏病是一種遺傳性溶酶體貯積病，屬常染色體隱性遺傳。國(guó)外人群患病率約為二十萬(wàn)分之一，在德裔猶太人中常見(jiàn)（發(fā)病率約為千分之一）。因巨噬細(xì)胞內(nèi)缺乏葡糖腦苷脂酶而引起脂類(lèi)分子無(wú)法正常代謝而堆積于細(xì)胞內(nèi)，導(dǎo)致各種臨床表現(xiàn)：肝脾腫大、貧血、血小板減少以及骨骼病變等。
思而贊 TM 是全球戈謝氏病治療的金標(biāo)準(zhǔn)，采用重組 DNA 技術(shù)生產(chǎn)。于 1994 年在美國(guó)正式上市，迄今已有 15 年。長(zhǎng)期臨床數(shù)據(jù)顯示：思而贊 TM 可有效改善并可部分逆轉(zhuǎn)戈謝氏病患者的臨床癥狀與體征。思而贊 TM 于 2008 年底正式獲得國(guó)家藥監(jiān)局的進(jìn)口批件。是目前中國(guó)唯一用于治療戈謝氏病的有效藥物。